《Science》公布2017年全球十大科学突破

2017-12-25 09:04:00 中科院物理所 分享
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  近日,国际知名的科学期刊《Science》公布了其评选出的2017年全球十大科学突破 。在2017年即将告别之际,让我们共同回顾一下,过去一年里那些难忘的科学瞬间。

  No.10 基因疗法取得成功

身患I型脊髓性肌萎缩症的小女孩伊夫林·比利亚雷亚尔在接受基因治疗后的状态。MIKE SHANAHAN

  脊髓性肌萎缩症 (SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,它属常染色体隐性遗传病 ,临床并不少见,此前尚无特异的有效治疗手段。如果不及时治疗,患病婴儿将在2岁左右面临死亡

  今年,研究人员报告称,他们通过在脊髓神经元中添加一个缺失的基因 ,挽救了身患I型脊髓性肌萎缩症的婴儿的生命。与此同时,该基因可以突破血脑屏障 到达中枢神经,这对于基因疗法治疗其它退行性神经疾病具有开创性和里程碑式的意义。

责编:陶文冬