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“基因剪刀”有望治疗罕见免疫缺陷病

2017-01-12 18:08:00 新华社 林小春 分享
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新华社华盛顿1月11日电(记者林小春)美国研究人员11日在美国《科学-转化医学》杂志上报告说,他们在利用新型基因编辑工具治疗罕见免疫缺陷性疾病慢性肉芽肿病方面又向前迈出重要一步,这也让一些由基因变异引起的罕见血液病见到了治愈希望。

慢性肉芽肿病是一种治疗选择有限的遗传性疾病,由CYBB基因变异引起,它会造成NOX2蛋白缺陷,使患者体内的白细胞无法正常杀死病菌,因此患者容易受到病菌感染,常常需要长期的抗生素治疗。干细胞移植为慢性肉芽肿病提供了一种可能的疗法,但该方法具有毒性风险,并可能引起致命并发症。

美国国家卫生研究院的研究人员利用有“基因剪刀”之称的CRISPR基因编辑工具,修复了慢性肉芽肿病患者血液干细胞中的CYBB基因变异,并确认它们能分化为具有抗菌能力的白细胞。研究人员将修复后的血液干细胞植入患病实验鼠体内,发现这些干细胞能分化为白细胞,工作时间长达5个月,且没有副作用迹象。

研究人员说,这项研究表明,基因编辑方法可以修复血液干细胞中的细微致病变异。除慢性肉芽肿病外,这种方式也可应用于治疗由单个基因变异引起的其他血液病,如镰状细胞贫血。

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